Phoenix Bio

論文一覧

論文一覧

PXBマウス関連の学術論文のご紹介:株式会社フェニックスバイオ

2021/01/15

弊社研究員(菅原)のPXBマウス・PXB-cells関連の学術論文が発表されましたのでご紹介申し上げます。

【詳細】

掲載雑誌名:J Inherit Metab Dis. 2020 Dec 18. doi: 10.1002/jimd.12347. Online ahead of print.
論文名:Humanized liver mouse model with transplanted human hepatocytes from patients with ornithine

transcarbamylase deficiency

著者:Go Sugahara, et. al.(株式会社フェニックスバイオ)
概要:オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症(OTCD)は、肝機能における尿素サイクルの先天的な代謝異常を

要因とする指定難病の一つです。遺伝子改変技術により作製したモデル動物の報告はあるものの、ヒト型の
代謝活性を有する患者由来の肝細胞を用いた研究報告は殆どありませんでした。今回我々は国立成育医療研究
センターとの共同研究により、ヒト肝細胞キメラマウスの作製技術を用い、OTCD患者由来の肝細胞を移植する
ことで、高アンモニア血症等の症状を発症する新たなOTCDモデルマウスの作製に成功しました。さらに、この
モデルマウスより分離したヒト肝細胞は培養条件下でもOTCDに特徴的な性質を維持する事から、OTCD治療薬
の薬効評価に利用可能なin vitroモデルである事を明らかにしました。また今回の結果から、分離したOTCD肝細
胞は次代マウスへ継代移植を繰り返すことで、安定的に増殖できる事も判明しました。以上の内容は、ヒト肝細
胞キメラマウスの作製技術が貴重な患者由来肝細胞を用いた研究に寄与できることを示す重要な研究成果であると考えています。

URL(論文概要):https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33336822/